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根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的一项新研究，接受非清髓性干细胞移植的镰状细胞病患者患新肿瘤的风险更大。

根据疾病控制和预防中心的数据，大约有 100,000 名美国人患有镰状细胞病，这是最常见的遗传性血液病。镰状细胞病在出生时就存在，并导致异常血红蛋白的产生。

干细胞移植是目前治疗镰状细胞病的唯一方法，通常需要准备性化学疗法来杀死骨髓中现有的细胞并抑制患者的免疫系统，让供体细胞在引入后生长。在非清髓性移植中，低剂量化疗的目的是抑制患者的免疫系统，使其刚好足以让供体细胞站稳脚跟，同时最大限度地减少毒性并可能保留生育能力。

在当前的研究中，研究人员分析了 1991 年至 2016 年间发生的 1,096 例镰状细胞病移植手术。他们发现那些接受非清髓性干细胞移植的人患白血病或骨髓增生异常综合征的可能性高 22 倍，患任何类型的可能性高7倍新肿瘤，与接受更高强度方案的那些患者相比。总体而言，该研究中有 2.4% 的患者发展为继发性肿瘤。

此外，三分之一的新的非血液肿瘤发生在 8 至 11 岁的儿童接受全剂量白消安治疗后，白消安是一种化疗药物，是目前基因治疗和编辑试验的标准预处理方案。

虽然现在得出广泛的结论还为时过早，但研究结果强调需要围绕血液干细胞移植治疗镰状细胞病进行更长期的研究，血液学、肿瘤学和干细胞学部儿科学副教授 Sonali Chaudhury 医学博士说细胞移植和该研究的共同作者。

“这突出表明需要进行长期随访，以便我们确定哪些患者有发生继发性恶性肿瘤的风险，并看看我们是否可以在指导这些患者选择合适的治疗方案之前确定风险因素，”Chaudhury说，他还是芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 儿童医院的干细胞移植和细胞疗法主任。“特别是当我们转向镰状细胞病的基因治疗时，我们需要多年的随访。不仅仅是两五年，而是 10 到 15 年。”

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